鼓勵新藥研發，動態調整目錄，降低用藥價格
罕見病防治創出中國模式(大健康觀察)
本報記者 熊 建 《 人民日報海外版 》( 2022年01月04日 第 09 版)
隨著國家醫療保障制度的逐步完善，罕見病治療及保障問題越來越受到關注。
在日前召開的2021年中國罕見病大會上，國家醫療保障局副局長李滔介紹，截至目前，國內共有60余種罕見病用藥獲批上市，其中已有40余種被納入國家醫保藥品目錄。2021年共有7個罕見病藥品談判成功，價格平均降幅達65%。
本屆中國罕見病大會由國家衛健委、中國紅十字會總會指導，中國罕見病聯盟、中國紅十字基金會、中國醫藥創新促進會、中國醫院協會主辦。
會上，全國人大常委會副委員長、中國紅十字會會長陳竺表示，黨的十八大以來，罕見病這一特殊領域日益受到國家和社會各方的關注。國家衛生、科技、藥監、醫保等相關部門通力合作，在加強政策研究和制度建設的基礎上，通過制定罕見病目錄、建立全國罕見病診療協作網、加強區域協作和遠程支持等措施，形成工作合力，探索出破解罕見病防治難題的“中國模式”，共同推進罕見病防治與保障事業邁上了新的臺階。
關注罕見病
體現生命至上
罕見病的防治研究具有非常重要的意義。
國家罕見病診療與保障專家委員會顧問鐘南山院士指出，第一，罕見病雖罕見，但在中國，任何一種罕見病的患者絕對數量很多，這是一個容易被忽視的弱勢團體。對罕見病的關注體現了黨和國家“生命至上”的國策。
第二，在臨床醫生對很多種疾病的分析綜合中，罕見病常常是最后發現的或者確診的，這實際上帶動了我們對很多疾病診斷和鑒別診斷的認識水平。要搞清一個罕見病，必須要對很多所謂的常見病或者少見病要有比較多的認識以后，排除了以后，再經過一些特殊診斷來得到一個正確的結論，對很多疾病的認識會有一個很大的提高。
第三，中國對罕見病的深入研究將為國際上該領域的防治提供新思路。
研發有平臺
提升供應能力
“十三五”期間，衛健、工信等五部門聯合印發《第一批罕見病目錄》，收錄121種罕見病，目前83種治療藥品已在中國上市。
工業和信息化部副部長王江平表示，工信部密切關注罕見病患者用藥需求，通過實施《醫藥工業發展規劃指南》《“十四五”醫藥工業發展規劃》等，引導企業加強研發治療罕見病的特效藥物，將罕見病藥物產業化項目納入工程攻關重點任務，推動建立罕見病藥物研發平臺，支持鼓勵企業在罕見病藥物研發中充分發揮主體作用。同時，將罕見病藥物納入小品種藥、短缺藥管理，開展集中生產基地建設和生產供應監測，推動罕見病藥物供應保障能力得到持續提升。
王江平表示，工信部將著力打造良好產業政策和市場環境，持續推動醫藥產業高質量發展；著力調動科研機構、生產企業開發罕見病藥物的積極性，盡快實現罕見病治療藥品研發生產；著力加強罕見病藥物生產供應監測和供需對接，推動建立短缺藥品供應保障聯盟，充分發揮國家醫藥儲備蓄水池作用，為滿足人民群眾健康需求和美好生活向往不斷作出新的貢獻，一如既往全力支持罕見病防治與保障工作。
審批在優化
加快上市速度
“今年國家藥監局新批準了利司撲蘭口服溶液用散、布羅索尤單抗注射液等10個罕見病藥品，用于治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)、青年帕金森、高氨血癥等罕見病。”國家藥監局副局長陳時飛說，“這些藥品填補了國內相關罕見病治療用藥的空白，為更多罕見病患者延緩病情發展、提高生活質量帶來了希望。”
近年來，國家藥監局不斷優化審評審批程序，加快罕見病新藥上市速度。
2020年，新修訂的《藥品注冊管理辦法》明確了將具有明顯臨床價值的防治罕見病的創新藥和改良型新藥納入到優先審評審批程序，對于臨床急需的境外已上市境內未上市的罕見病藥品在70日內審結。在所有藥品上市申請中，罕見病藥物審評審批時限最短。
同時，將境外已經上市罕見病新藥納入專門通道審評審批。目前已經遴選發布三批臨床急需境外新藥品種名單，其中罕見病治療藥品超過遴選藥物總量的50%。列入專門通道的罕見病治療藥品在3個月內審結。
陳時飛表示，國家藥監局積極搭建溝通平臺，陸續出臺了《藥物研發與技術審評溝通交流管理辦法》、《接受藥品境外臨床試驗數據的技術指導原則》等一系列技術指導原則，指導罕見病治療藥品的研發。同時加強與其他部門聯動，配合財政部對罕見病治療藥品實施稅收優惠。首批21個和二批14個品種的罕見病藥品按照簡易辦法依照3%征收率計算繳納增值稅，鼓勵罕見病制藥產業發展，降低患者用藥成本。
好藥入醫保
價格大幅降低
自2018年成立以來，國家醫療保障局連續4年每年一次動態調整醫保藥品目錄，累計將507種新藥、好藥納入了目錄，通過目錄調整實現了用藥保障范圍不斷擴大和結構的優化。
李滔指出，截至目前，國內共有60余種罕見病用藥獲批上市，其中已有40余種被納入了國家醫保目錄，涉及25種疾病。同時，通過對罕見病藥品的談判準入，大幅度降低罕見病用藥的價格，今年共有7個罕見病藥品談判成功，平均降幅達65%。尤其是脊髓性肌萎縮癥注射液大幅降價納入目錄，從年均70萬元的天價降至3萬多元的平民價，再加上納入醫保的費用報銷，基本上解決了脊髓性肌萎縮癥患者的用藥問題，極大降低了患者的經濟負擔，挽救了不少罕見病患者的生命。
“但我們同時也應看到，目前基本醫保定位仍是保基本，必須堅持盡力而為，量力而行。下一步，國家醫保局將會同各方一道，共同采取一系列措施，不斷推動罕見病患者用藥的保障工作。”李滔說，一方面持續推進醫保藥品目錄調整，對符合條件的罕見病藥品優先納入醫保藥品目錄；另一方面，積極推進完善多重醫保體系的建立，發揮基本醫保、大病保險、慈善救助等多種保障作用，進一步提升罕見病的醫療保障水平。
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