“開展創新療法的臨床研究，研究單位是第一責任人，需要擔負未知的重大風險。這是原創成果孵化過程中存在的諸多困難之一。”日前，第四屆中國血液學科發展大會舉行，中國醫學科學院血液病醫院(中國醫學科學院血液學研究所)所院長程濤在會上坦言，原創成果孵化需要化解各類難題。
因具有“一次治愈”潛力，細胞與基因療法成為新藥研發的熱門領域。數據顯示，全球約有30款細胞與基因治療產品獲批上市，我國僅有4款CAR-T細胞治療產品(附條件)上市，在基因治療等創新療法的其他細分領域仍未有原創成果上市。
如何打通包括臨床研究、風險監管等在內的諸多環節，解決原創成果落地難的問題?如何讓更多患者在血液病精準診斷、細胞與基因治療等方面享受到安全有效可負擔的國產原創產品?與會專家認為，政產學研形成合力的協同創新，有助于走通中國血液領域原創成果孵化之路。
構建原創成果孵化生態
2023年11月7日，我國首個用于白血病治療的CAR-T產品獲批上市。這一我國原創藥物具有全新的靶向治療“彈頭”，由中國醫學科學院血液學研究所王建祥團隊經多年基礎研究的成果轉化而來。
基礎研究是原創成果的源頭。與會專家表示，血液學的基礎研究要用好干細胞、基因編輯等新技術，加強學科交叉融合。在闡明血液疾病發病機制的基礎上，開辟合成生物學成果應用、數據驅動臨床醫學研究等新領域。
“一個原始創新的醫藥產品既源自基礎研究，也源自臨床實踐。”中國醫學科學院血液病醫院黨委書記常子奎表示，研究型醫院在原創醫藥落地過程中發揮關鍵作用。以血液病醫院為例，近幾年有超過50項細胞基因治療的相關產品開展臨床研究，短短三年內，相關研究推動了注冊新藥研究15項。
為進一步加強研究平臺建設，北京協和醫學院天津醫院一期工程已投入使用，1000張床位主要用于血液腫瘤新技術的臨床研究。同時，多個國家級平臺落戶，有望成為醫藥領域的高質量臨床研究平臺。
讓基礎研究和臨床實踐的成果順利走出實驗室、走入產業，成果孵化是關鍵。“在天津市政府的支持下，我們成立了細胞生態海河實驗室。”程濤介紹，實驗室將整合資源為入駐的研究團隊提供包括藥學研究、概念驗證、規模化生產等方面的前沿技術支撐和產業孵化服務。此外，通過探索成立創新聯合體、監管研究中心、科學監管示范基地等機構，細胞基因技術的產品研發轉化等多環節將有望實現上下游的全鏈條貫通。
中國原創要讓百姓用得起、用得好
原創細胞產品的上市不是終點而是起點。“一個好的產品出來后，還有很多努力方向。”常子奎表示，例如，如何做好醫保工作，推動商業化運作，在產品生產和銷售領域降低成本，把價格降下來，惠及百姓;如何開展質量控制，確保治療過程中的高標準高質量等。
以復發難治急性淋巴細胞白血病(B細胞型)為例，化療有效率約為20%，抗體緩解率有所提高，而CAR-T細胞療法有效率可達80%以上。中國醫學科學院血液學研究所教授王迎介紹，關鍵臨床數據顯示，此次上市的原創CAR-T細胞療法總體緩解率達82.1%，顯著降低了CAR-T治療相關毒性和嚴重性，持久的高緩解率和安全性明顯優于現有治療手段。
然而，CAR-T治療動輒需要數百萬元的價格卻讓很多普通百姓難以負擔。如何讓創新療法更加可及?
“原創技術的開發讓我們的產品低于百萬元，我們仍在通過與政府部門的協同合作降低患者費用，如通過納入保險促進臨床使用。”合源生物首席執行官呂璐璐介紹，當前河北、廣州的惠民保已經可以對該療法進行保險支付。
不同于傳統小分子藥物，細胞、基因治療產品在使用過程中均離不開臨床科研。“經過細胞治療后，不同患者有不同的臨床反應。例如臨床中遇到的神經毒性問題，就需要多學科、多中心合作來解決。”相關專家表示，面對創新療法，臨床研究、基礎學科仍需要開展應用后的持續探索，以進一步解決臨床實踐中的新問題，讓創新療法更加完善。
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